Téléthon 2019 : les victoires de la thérapie génique

La thérapie génique connaît un incroyable essor dans le monde. Portée depuis 30 ans par l’AFM-Téléthon, grâce aux fonds du Téléthon, cette révolution médicale a changé la vie de milliers de malades.

Hyacinthe a seulement 8 mois quand les médecins lui diagnostiquent la forme la plus grave d’amyotrophie spinale, une maladie rare qui le prive de force et met sa vie en danger. Mais très vite, les médecins proposent à ses parents un traitement innovant, en cours d’autorisation en Europe : la thérapie génique.

À 10 mois, le bébé bénéficie d’une injection intraveineuse. « Nous avons rapidement vu les premiers effets de la thérapie génique : ses petits doigts s’écartaient plus. Peu à peu, Hyacinthe est devenu plus agile, sa motricité fine s’est améliorée » raconte Cédric, son papa. Depuis, les progrès sont quotidiens. « Dans ce traitement, on utilise un virus inactivé et donc inoffensif pour transporter et amener le gène-médicament dans l’organisme : le virus passe la barrière de l’encéphale, et va dans le système nerveux, en particulier dans la moelle épinière. Là le gène sain compense la déficience du gène malade», explique Serge Braun, directeur scientifique de l'AFM-Téléthon.

L’espoir enfin !

Le médicament de thérapie génique dont a bénéficié Hyacinthe, aujourd’hui autorisé aux Etats-Unis et en cours d’autorisation en Europe, est issu d’une recherche financée grâce au Téléthon. 30 ans de recherche et l’espoir au bout du chemin : « grâce à cette thérapie génique, on a vu des bébés-dont le pronostic vital était engagé- se passer d’assistance respiratoire et acquérir la marche : autrement dit ils sont capables de respirer, manger et s’asseoir sans aide, de tenir debout, et pour certains d’entre eux, de faire leurs premiers pas ! », s’exclame Serge Braun.

Aujourd’hui, huit médicaments de thérapie génique sont commercialisés : trois pour des maladies génétiques, cinq pour des cancers.

Le progrès est encore à venir puisqu’on dénombre actuellement 300 essais de thérapie génique par an dans le monde.
Une véritable révolution médicale est en marche.

Multiplions les victoires !

C’est le credo du Téléthon 2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre.

Le comédien Jean-Paul Rouve en sera le parrain.

Pour faire un don à l’AFM-Téléthon : le 36 37 ou sur www.telethon.fr